OBJECTIVE
Enzyme replacement therapy with olipudase alfa (recombinant human acid sphingomyelinase) is being developed for Niemann-Pick disease type B (NPD B).
METHODS
A single-center, open-label, nonrandomized, single-ascending-dose trial evaluated the safety of intravenous olipudase alfa (0.03-1.0
BACKGROUND
Olipudase alfa, a recombinant human acid sphingomyelinase (rhASM), is an investigational enzyme replacement therapy (ERT) for patients with ASM deficiency [ASMD; Niemann-Pick Disease (NPD) A and B]. This open-label phase 1b study assessed the safety and tolerability of olipudase alfa
Heillasta gagnagrunnur lækningajurtanna sem studdur er af vísindum
Virkar á 55 tungumálum
Jurtalækningar studdir af vísindum
Jurtaviðurkenning eftir ímynd
Gagnvirkt GPS kort - merktu jurtir á staðsetningu (kemur fljótlega)
Lestu vísindarit sem tengjast leit þinni
Leitaðu að lækningajurtum eftir áhrifum þeirra
Skipuleggðu áhugamál þitt og vertu vakandi með fréttarannsóknum, klínískum rannsóknum og einkaleyfum
Sláðu inn einkenni eða sjúkdóm og lestu um jurtir sem gætu hjálpað, sláðu jurt og sjáðu sjúkdóma og einkenni sem hún er notuð við. * Allar upplýsingar eru byggðar á birtum vísindarannsóknum