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niemann-pick diseases/cefalea
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Successful within-patient dose escalation of olipudase alfa in acid sphingomyelinase deficiency.
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BACKGROUND
Olipudase alfa, a recombinant human acid sphingomyelinase (rhASM), is an investigational enzyme replacement therapy (ERT) for patients with ASM deficiency [ASMD; Niemann-Pick Disease (NPD) A and B]. This open-label phase 1b study assessed the safety and tolerability of olipudase alfa
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